Rumba
Пока что лекарство только недавно допустили на рынок, так что там непонятно, как с долговременным прогнозом. Сомневаюсь, что полностью вылечивает - это ж надо бы и ядерное ДНК изменить, а не просто ввести дополнительно.
Насчёт «сбоит» или нет - наверняка же сбоит, это не панацея, а обычное лекарство. Кому-то помогает, кому-то не очень.
Но я только краем уха на семинаре об этом лекарстве слышала, так что точно не могу сказать - я не лечу СМА, плюс это пока что в Америке, в Европе оно ещё не разрешено.
Сомневаюсь, что генетические болезни излечат. Пока что большинство вмешательств в гены либо не дают результата, либо вызывают возникновение раковых опухолей.